Uudsete ravimite määratlemine

Uudse ravimi tüübid:

• geeniteraapia ravim
• somaatilise rakuteraapia ravim
• koetehnoloogiline ravim
• kombineeritud uudne ravim 

Uudsed ravimid on bioloogiliselt väga varieeruvad, mistõttu võib olla keeruline otsustada:

• kas arendatav toode on ravim;
• kas arendatav toode on uudne ravim;
• millist tüüpi uudse ravimiga on arendatava toote puhul tegu.

Nendele küsimustele vastuse saamiseks on mitu võimalust:

1. Arendaja võib esitada toote määratlustaotluse Euroopa Ravimiameti juures tegutsevale uudsete ravimite komiteele. Komitee otsustab, kas tegu on uudse ravimiga ning kui see nii on, siis määratletakse ka uudse ravimi tüüp. Teenus on tasuta ja määratlustaotlus rahuldatakse paari-kolme kuu jooksul. Lisainfo määratlustaotluse esitamise kohta koos näidetega varasemalt uudseks ravimiks määratletud toodetest leiab  siit.

2. Esitada määratlustaotlus Ravimiametisse. Otsus tehakse 30 päeva jooksul.

3. Teha esmane määratlusotsus ise, kasutades Euroopa Ravimiameti poolt välja töötatud määratlemist hõlbustavat seletuskirja  „Reflection paper on classification of advanced therapy medicinal products“. See sisaldab muu hulgas uudsete ravimite tüüpide definitsioone ja otsustuspuid/algoritme uudse ravimi tüübi määramiseks.

1. - Juhul kui määratlusotsus on tehtud ise, võib Ravimiamet või Euroopa Ravimiamet selle siiski ümber hinnata või jääda erinevale seisukohale. Seetõttu on soovituslik kooskõlastada enda määratlusotsus Ravimiameti või Euroopa Ravimiametiga.

Geeniteraapia ravimid

Geeniteraapia ravimitel on toimeaineks rekombinantsed nukleiinhapped, mis inimorganismi viiduna täidavad ravi, profülaktilist või diagnostilist toimet vastavalt üle kantud geneetilise järjestuse omadustele.

Geeniteraapia ravimiteks on näiteks geenmuundatud viirusi sisaldavad ravimid või ka hemato-onkoloogiliste kasvajate ravis edukaks osutunud kimäärset antigeeni retseptorit kandvad T-rakud (ingl CAR-T cells).

Rakkudel põhinevad ravimpreparaadid

Rakkudel põhinevad ravimpreparaadid moodustavad rühma, kuhu kuuluvad nii somaatilistel ehk keharakkudel põhinevad ravimid kui ka koetehnoloogilised ravimid. Ravimis olevad rakud ja/või kude võivad pärineda kas inimese enda (autoloogne), doonori (allogeenne) või looma  (ksenogeenne) organismist. Koetehnoloogilisi ravimeid kasutatakse eesmärgiga parandada, uuendada või asendada erinevaid koedefekte.

Olukorras, kus on vaja otsustada, kas tegu on rakkude ja kudede regulatsiooni alla käiva tootega või siiski uudsete ravimite alla kuuluva rakuravimiga, otsustab toote määratluse peamiselt kaks tingimust:

1. Kas rakke ja/või kudesid on märkimisväärselt töödeldud (ingl substantially treated)
2. Kas rakkude ja/või kudede kasutamine toimub algsetest omadustest erineval eesmärgil ja algsest erinevas sihtkohas.

Kui on täidetud üks kahest või mõlemad tingimused, on suure tõenäosusega tegu rakuravimiga.

Lisaks võivad uudsed ravimid sisaldada ka meditsiiniseadmeid. Neil juhtudel on tegemist kombineeritud uudsete ravimitega.